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市场治疗-罕见病患者最终还是需要政府来承担一定的保障

第五大操作系统

專業藥物市場預測公司EvaluatePharma發佈的《孤兒葯報告2019》顯示,罕見病藥品將在2024年佔全球處方葯銷售的1/5,銷售額預計將達到2420億美元。罕見病也因此成為跨國葯企競跑的新賽道。

此外,商業保險也是保障患者利益的重要環節,不過商業保險機構始終是盈利機構。「在我們公司參保範圍內的88種重大疾病中,也包括了漸凍症等罕見病,但先天性遺傳病除外,因為這類發生率很高的疾病,會將商業保險中最重要的『不確定性』原則打破。」中意人壽保險有限公司上海分公司總經理龐震剛說

目前經法律認可的罕見病目錄包括國家版《第一批罕見病目錄》、《上海市主要罕見病名錄(2016年版)》等。此外,今年7月,江蘇省關於印發《江蘇省罕見病藥品供應保障方案》的通知,其中提到要制定罕見病藥品目錄。

獲葯難、藥費貴的情況,使得「多方共付機制」得到了業界的普遍認可。具體來說包括:患者自付(患者及家庭承擔部分醫療費)、醫療報銷(地方醫保部門給予患者部分報銷)、慈善捐助(愛心企業、慈善組織等進一步給予患者藥品/資金援助)與商業保險。

此外,以慈善為主要救濟途徑的綜合管理平台也是罕見病醫療費用的一種支付模式。中國初級衛生保健基金會執行秘書長成吉說,他們與青島醫保部門合作,通過搭建高價值藥品的慈善業務綜合管理平台,幫助當地醫保部門整合慈善資源,保障患者藥物可及。

「罕見病患者最終還是需要政府來承擔一定的保障。」賽諾菲(中國)投資有限公司上海分公司政府事務經理王琪對第一財經記者表示,「10年來,我們已經捐助了約130位患者共計近13億元的思而贊藥品。企業可以承擔患者藥品,但也要探究一種多方共付的模式。」

另外,該代表表示,葯企主要是從事藥物相關的工作,然而罕見病的治療會將藥物、輔助器械及診斷方案都聯繫在一起,這一領域對葯企來說是陌生的。如何從政府層面開通一個綠色諮詢通道,使得診療環節能打通,還有待努力。

制度與政府責任歸根結底,法制保障是罕見病患者行使權利的最後一道工序。

雖然只涉及少數患者的權益,但罕見病因其龐大的潛在市場以及空前的政策力度進入到大眾以及資本市場的視野中。

其次,藥品在准入后將面臨市場調研、精準匹配的問題。「企業的資源是有限的,在市場有多少患者都不清楚的情況下,企業很難大量地、持續地進行研發投入,這對患者很不利。」該代表表示,「能否基於國家的診斷網絡形成一個體系,將一些罕見病的診治歸攏到幾家醫院,對患者來說也是一個好的指向。」

以國內為數不多的一批戈謝病患者為例,他們所需要的特效藥思而贊的價格極為昂貴,但在思而贊慈善贈葯項目的幫助下,他們的生命得到延續。

首先,藥品在准入層面需作一系列準備。上海羅氏製藥有限公司罕見病藥物代表對記者說:「藥品審批完成之後,需要做進口檢驗后才能進入中國,而在第一批次中有1/3的產品用作檢驗,只有剩下60%的藥品才能真正流通到患者手上使用。這對於企業來說,是額外的一筆成本。」

但記者注意到,在全球領先的非腫瘤罕見病葯企中,諾華、賽諾菲、羅氏是率先將罕見病藥物帶入中國的。這些葯企的路徑或具一定參考意義。

但在我國上市且有罕見病適應證的55種藥品中,有13種罕見病,涉及的所有治療藥品,均未被納入我國醫保目錄。這13種罕見病在我國影響約23萬名患者,每人的年治療費用從189元~500萬元不等,中位值為20萬元,大部分人需要終生用藥。

如何確保這些目錄發揮效用?華東政法大學教授鄒榮告訴記者:「政府包括社會各界在罕見病目錄上作了大量工作,在目錄形成后,是否對相關社保部門具有約束力是核心問題,也直接影響到其法律效力是否打折扣。」

同時,政策端也在向罕見病傾斜。今年8月公布的新版《藥品管理法》中就提到,要對臨床急需的短缺葯、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新葯、兒童用藥開設綠色通道,優先審評審批。

此外,全球領先的罕見病藥物生產巨頭,在中國上市的罕見病藥品數量也很少。業內人士認為,這是由於罕見病患者群體過小導致企業收益不確定,研發、臨床實驗等均缺乏動力;部分藥品如血液製品面臨特殊海關進口管制;高值藥品的屬性使罕見病的支付存難,故不會選擇進入中國市場等。

雙重利好之下,有關罕見病治療、藥費支付、保障制度的探討也在起步。

《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》中就強調,對同類藥品按照藥物經濟學原則進行比較,優先選擇有充分證據證明其臨床必需、安全有效、價格合理的品種。

「法律上,我國新藥品管理法已將罕見病納入考量,但一些行政許可上的推動也很重要。」華東政法大學法學教授練玉強告訴第一財經記者,「比如在實體層面,要減少臨床研究病例數或免做臨床試驗;在程序層面,則要加快審評進度,開啟一定的快速審批、特殊審批通道。」

龐震剛認為,罕見病按照大病保險來賠付,儘管一次性賠100萬也是杯水車薪。因此,一方面,保險機構在不斷面向市場提供產品的同時,還是要考慮這一選擇背後的風險;另一方面,政府和慈善仍然應該起主導作用,商業保險是其的補充。

比如,根據《關於罕見病藥品增值稅政策的通知》,自今年3月1日起,增值稅一般納稅人生產銷售和批發、零售罕見病藥品,可選擇按照簡易辦法依照3%徵收率計算繳納增值稅;對進口罕見病藥品,減按3%徵收進口環節增值稅。這一政策或將減輕葯企經營相關業務的壓力。

在以往兩輪國家醫保談判中都出現了罕見病藥物的身影。

而在法學專業人士看來,罕見病的法律保障,最終是要建立起一個政府在罕見病診療等各個環節中的責任,即建立基本的保障機制。這其中,如何將罕見病的治療費用納入醫保是關鍵。

探索多方共付模式無論是按疾病診斷相關分組(DRGs)付費,還是儘可能壓低藥品與耗材價格,用經濟思維來考量病人的醫療支出,將成為醫保基金的重點,這對於罕見病患者也不例外。

2017年,人社部通過談判將治療血友病的重組人凝血因子 VIIa,治療多發性硬化的重組人干擾素β-1b,以及治療結節性硬化症的依維莫司納入國家醫保目錄乙類報銷;2018年,國家醫保局通過談判將治療肢端肥大症的奧曲肽納入國家醫保目錄的乙類報銷。

罕見病藥品將在2024年佔全球處方葯銷售的1/5,銷售額預計將達到2420億美元。

再次,政策的確定性也是葯企強烈關注的。該代表表示,企業正在研發的藥物未來是否能被納入疾病目錄,藥物對應的是稅收優惠還是更快捷的審批,或是醫療保障,一旦政策能確定下來,對於葯企的未來規劃、市場運營都是非常重要的。

王琪還告訴記者,賽諾菲在近年來與地方醫保部門達成了思而贊藥物的談判結果,即由政府方面承擔2/3,企業方承擔1/3的支付模式,將平均每位患者每年支付的醫療費用從約166萬元降低到約111萬元。

艾昆緯IQVIA發佈的《2019中國罕見病藥物可及性報告》顯示,截至去年底,在《第一批罕見病目錄》中共計有74種罕見病是「有葯可治的」,即在美國、歐盟、日本針對這74種罕見病的適應症的藥物獲批上市,其中包含162種治療藥物。但在我國明確註冊罕見病適應症的藥物僅有55種,涉及31種罕見病。在這55種藥物中,僅有29種被納入國家醫保目錄,涉及18種罕見病。

提升藥物可及性於2018年發佈的我國《第一批罕見病目錄》中收錄了121種罕見病,對應300多萬名罕見病患者。

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